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不幸坚韧和智慧罕见病药物开发公司A

发布时间:2018-12-17 17:40:41   点击数:

年8月10日美国FDA批准AmicusTherapeutics公司新药Galafold(MigalastatHydrochloride)用于罕见病法布里病(Fabrydisease)的治疗,这是Amicus被FDA批准的第一个药物。自年成立16年以来,Amicus专注于罕见病药物研发,而这背后是一段有关不幸、坚韧和智慧的故事。

Galafold结构式(来自FDALabel)

Amicus公司药物研发管线(来自Amicus公司







































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