中药药效学是研究中药对生物体的作用、效应、药效物质基础及作用机制的科学，即研究中药对机体防治效应、物质基础及作用规律和原理的科学，借以指导临床科学合理用药、或发现和创制中药新药。中药药效学的研究内容可以概括为三点：
（1）中药药效研究
中药药效研究包括两个方面：①针对中药传统功效和主治，应用现代药理学方法和相关的现代科技手段，研究与中药功效密切相关的药理效应，阐释中药功效的药理学内涵。如麻黄发汗解表功效的药理学内涵为麻黄具有发汗、抗病原微生物、抗炎等药理作用；丹参活血化瘀功效的药理学内涵为丹参具有改善血液流变学、抗血栓、改善微循环、抗心脑缺血等药理作用。②与中药传统功效不相关的新的药理作用的发现，拓展中药新的临床适应证和新用途。如山楂改善血液流变学、降血脂、抗心肌缺血等药理作用；枳实（青皮）静脉给药具有升高血压的药理作用等。
（2）中药药效物质基础研究
中药不同于西药和天然药，单味中药中含有多种活性成分，产生某种药理作用的物质基础亦是中药药效学的主要研究内容。中药药效物质基础研究指采用系统分离结合药效、中药血清药物化学、中药配体药物化学、药效组分指纹图谱、生物活性筛选及比较药理学等技术和方法，明确中药产生某种药理作用的物质基础。如解表药具有发汗作用的主要药效物质基础是挥发性成分；人参提高机体免疫作用的主要药效物质基础是皂苷类和多糖类成分；附子抗休克作用的主要物质基础是生物碱类成分。目前中药药效物质基础研究仍然存在诸多难点和薄弱环节，尤其是动物类中药的药效物质基础研究还十分欠缺。
（3）中药作用机制研究
中药作用机制研究是指应用现代药理学、分子生物学等多学科研究技术和方法，阐释其发挥某种药理作用的靶点、作用过程或作用原理。由于中药药效物质基础往往不是单一成分，因此中药作用机制多表现出多靶点、多途径、多环节，具有“微效整合，系统涌现”的特点。如三七的止血作用机制包括收缩局部血管、增加PLT数量和改善其功能、促进凝血酶生成、促进纤维蛋白生成、抑制纤维蛋白溶解等多个环节。但也有部分中药的作用机制比较单一，如青蒿的抗疟作用主要与破坏疟原虫的膜结构和抑制疟原虫PfATP6酶有关。
